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세포·유전자치료(CGT) 분야의 임상연구가 폭발적으로 증가하며 치료 대상도 혈액암 중심에서 고형암, 자가면역질환, 신경계 질환 등으로 빠르게 확대되고 있다. 2030년 글로벌 시장 규모는 100조 원을 넘어설 것으로 전망되지만, 한국은 여전히 초기 단계에 머물러 있어 전략적 투자와 정책 지원이 시급하다는 지적이다.
한국과학기술정보연구원(KISTI) 분석에 따르면 지난 15년간(2010~2024년) 세포치료제 개발을 위한 임상시험은 2589건, 유전자치료제는 1014건이 진행됐다. 특히 2017년 노바티스의 C 바다이야기고래출현 AR-T 세포치료제 '킴리아(Kymriah)'가 FDA 승인을 받은 이후 임상연구가 매우 활발해졌다. 전체 CGT 임상시험의 연평균 성장률은 11.8%에 달한다.
세포치료제는 연평균 14.1% 성장해 유전자치료제(7.1%)의 거의 2배 속도로 증가했다. 이는 최근 유전자변형 세포치료제 연구가 늘어난 영향으로 분석된다. 현재 CGT 임상연구 바다이야기APK 의 74~75%는 1상에, 약 50%는 2상에 집중돼 있다. 이는 향후 5년 내외로 많은 CGT 제품이 시장에 출시될 가능성을 시사한다.
임상연구도 미국 주도, 중국 맹추격
임상시험 국가별 현황을 보면 미국이 세포치료제 39%, 유전자치료제 68%의 점유율로 압도적이다. 중국은 각각 27%, 13%로 2위를 차지했다. 두 바다이야기pc버전다운 나라를 합치면 전체의 60~70%에 이른다.
주목할 점은 중국의 추격 속도다. 세포치료제 분야에서 중국은 2014년 이후 미국을 빠르게 추격해 현재는 거의 동등한 연구 활동력을 보이고 있으며, 유전자치료제는 2021년 이후부터 가파른 성장세로 미국을 맹추격 중이다.
한국은 세포치료제 63건으로 5위, 유전자치료제 19건 바다신2 다운로드 으로 6위를 기록했다. 논문 활동(13위)보다는 높지만 여전히 미미한 수준이다. 임상시험 의뢰기관은 미국 국립암연구소(NCI) 131건, 베일러의과대학 113건, 중국 저장대학교 58건 순이었다. 상위 30개 기관 중 미국이 21개, 중국이 5개를 차지했다.
적응증 확대: 혈액암→고형암→전방위 질환
임상시험 적응증 분석 백경릴게임 결과?CGT 치료 대상 질환이 급격히 다변화되고 있다.
전통적으로 림프종, 백혈병 같은 혈액암이 주요 대상이었으나, 최근에는 난소암, 구인두암, HPV 관련 자궁경부 편평세포암 등 다양한 고형암으로 확대됐다. 대상 환자도 성인에서 소아, 청년으로 확대되고, 암의 조직학적 하위 유형도 세분화·심층화되고 있다.
더 주목할 만한 변화는 암 이외 질환으로의 확장이다. 최근 CGT 임상연구는 전신홍반성루프스, 쇼그렌증후군 등 자가면역질환을 비롯해 당뇨병 같은 대사질환, 혈구감소증이나 부정맥유발성 우심실 심근증 등 심혈관계 질환, 파킨슨병·헌팅턴병·알츠하이머병 등 신경계 질환, 근위축과 결합조직병 같은 근골격계 질환, 청력소실·모발질환 등 감각기관 질환, COVID-19 같은 감염질환 등 매우 다양한 영역으로 확대되고 있다.
보고서는 "CGT 치료 대상이 난치성 암과 희귀질환 중심에서 매우 다양한 영역으로 확대되는 양상"이라고 분석했다.
2030년 시장 114조 원 전망, 과제도 산적
CGT 글로벌시장은 2024년 약 41조원에서 2030년 114조원으로 성장할 것으로 전망된다. 다른 조사기관들도 연평균 18~23%의 고성장을 예측하고 있다. 현재 세계 최고가 의약품 10종 중 대부분이 유전자치료제다. 렌멜디(425만 달러), 헴제닉스(350만 달러) 등 수억~수십억 원에 달하는 약가는 막대한 시장 가치를 보여주지만, 동시에 환자 접근성을 제한하는 요인이다.
과제도 많다. 높은 약가와 막대한 개발비, 개별 맞춤형 생산으로 인한 낮은 효율성, 안전성과 규제 이슈에 민감한 투자 변동성 등이 대표적이다.
보고서는 한국이 CGT 분야에서 도약하기 위해 정부 주도의 대규모 연구개발 펀드 조성, 법과 규제 환경 개선, 국내외 연구 협력 강화, 전문인력 양성과 인프라 구축 등이 필요하다고 제시했다. 2025년 2월 시행된 '첨단재생바이오법' 개정안은 임상시험·허가 절차 간소화, 적용 범위 확대 등을 담고 있어 긍정적이나, 더 적극적인 규제 혁신이 필요하다는 지적이다.
보고서는 "인도와 이란의 급성장 사례는 정부 주도 인프라 구축과 규제 개혁, 민관 협력의 중요성을 보여준다"며 "한국도 국가 차원의 전략적 투자와 정책 지원을 통해 CGT를 미래 맞춤의학의 핵심이자 바이오산업의 게임체인저로 육성해야 한다"고 강조했다.